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La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato siponimod, un nuovo ed innovativo farmaco mirato al trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla negli adulti. Tra le indicazioni farmacologiche vengono indicate la tipologia secondariamente progressiva (SM-SP) in fase attiva, quella recidivante remittente (SM-RR) e la sindrome clinicamente isolata (CIS).

La decisione arriva in considerazione dei risultati dedotti dallo studio di fase 3 (randomizzato) denominato Expand. Lo studio, condotto in doppio cieco, ha confrontato l’efficacia e la sicurezza del siponimod rispetto al placebo nelle persone con SM-SP.

I dati dello studio.

292 cliniche ospedaliere, 31 paesi, 1651 pazienti con SM-SP.

I pazienti avevano età compresa tra i 18 e i 60 anni, con sclerosi multipla diagnosticata da circa 16 anni e un punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale score) compreso tra 3.0 – 6.5.

I pazienti sono stati randomizzati in rapporto 2:1 alla somministrazione una volta al giorno per via orale di 2 mg siponimod o placebo fino a 3 anni o fino al verificarsi di un numero pre-specificato di eventi di progressione della disabilità confermati (CDP)

Obiettivo primario dello studio era quello di verificare l’efficacia del farmaco nella riduzione della progressione della disabilità, misurata tramite punteggio EDSS per almeno 3 mesi. In seconda fase testare la riduzione del rischio di progressione della disabilità mediante punteggio EDSS a 6 mesi, e valutare il rischio di un peggioramento della mobilità attraverso un test specifico, chiamato “Timed 25-foot walk test”, il tutto monitorato con accertamenti tramite Risonanza Magnetica.

I risultati dello studio.

Ciò che ha dedotto lo studio è molto positivo e incoraggiante: Siponimod ha ridotto in modo significativo il rischio di progressione della disabilità confermata a tre mesi.

  • riduzione del 21% rispetto al placebo (p=0,013);
  • riduzione del 33% rispetto al placebo nei pazienti con attività recidivante nei due anni precedenti lo screening (p=0,0100)
  • ridotto il rischio di progressione della disabilità confermata a 6 mesi del 26% (p = 0,0058);
  • rallentato il tasso di perdita di volume cerebrale del 23% (differenza relativa, media tra 12 e 24 mesi, p = 0,0002);
  • limitato l’aumento del volume delle lesioni T2 di circa l’80% (media su 12 e 24 mesi, p < 0,0001);
  • ridotto il tasso di recidiva annualizzato (ARR, annualized relapse rate) del 55% (p < 0,0001);
  • profilo di sicurezza paragonabile ad altri farmaci della stessa classe.

[fonte: The Lancet e Notiziario Chimico Farmaceutico].

Gli effetti collaterali più comuni (manifestatisi in circa il 10% dei sottoposti) sono state cefalea, ipertensione, linfopenia e aumento delle transaminasi.

Nell’Unione europea l’approvazione di Siponimod è prevista all’incirca per la fine del 2019.

«Uno degli obiettivi più importanti del trattamento della Sm è quello di ritardare la progressione della disabilità e preservare la capacità cognitiva» ha affermato Paul Hudson, CEO della Novartis Pharmaceuticals, società produttrice del farmaco. «Con siponimod, i pazienti con SM-SP con malattia attiva avranno accesso alla prima terapia orale efficace che mira alla riduzione della progressione della malattia.». 

Considerando che molto spesso soggetti con sclerosi multipla passano dalla fase recidivante-remittente alla fase secondariamente progressiva della Sclerosi Multipla, questo farmaco potrebbe essere uno strumento efficace per rallentare questo processo: è fondamentale pertanto un rapido inizio di terapia affinché il tasso di progressione della disabilità venga moderato in maniera efficace.

Attendiamo con speranza il recepimento nell’UE dell’approvazione del farmaco. Vi teniamo aggiornati, e come sempre, se avete domande, siamo qui.

One Response to " Farmaci sclerosi multipla: arriva l’approvazione della FDA per Siponimod. "

  1. […] dettagli dello studio ne abbiamo già parlato, se te lo sei perso leggi pure il nostro articolo a […]

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